Offrire a tutti i pazienti l’opportunità di essere ascoltati, al di là della diffusione della patologia
U.Ma.R vuole diventare un punto di riferimento per le famiglie dei pazienti affetti da malattie genetico-metaboliche, sia nei confronti della struttura ospedaliera sia nei confronti delle istituzioni.

Promuovere azioni legislative in difesa delle Malattie Rare
L’esiguo numero di persone affette dalle singole malattie rare rende poco interessante promuovere azioni legislative a riguardo. Altrettanto vale per i Farmaci Orfani, poco studiati perchè poco remunerativi. U.Ma.R è affiliata a “Uniamo”, Federazione Italiana Malattie Rare, che raggruppa oltre 60 associazioni, in modo da sfruttare le sinergie e meglio operare a livello nazionale per la difesa dei diritti dei pazienti affetti da malattie rare.

Promuovere la Ricerca e l’Informazione
Supportare la ricerca di base e clinica sulle malattie genetico metaboliche promuovendo, in via diretta, azioni di sostegno finanziario alla ricerca, alla sperimentazione clinica e allo sviluppo dei prodotti medicinali orfani.

Promuovere corsi di formazione per medici di base e pediatri sulle Malattie Rare.

Sensibilizzare l’opinione pubblica e rendere agevole l’informazione sulle Malattie Rare ai pazienti e alla società.